Retinitis Pigmentosa
Foreningen i Norge
Retinitis Pigmentosa Foreningen i Norge ønsker å spre informasjon om øyesykdommen Retinitis Pigmentosa. Medlemsskap i foreningen er åpen for alle med interesse for denne sykdommen.

Du er her:

Hjem > Artikkel

Av Martin Smedstad

jCyte legger frem resultater fra stamcelle-forsøk

Det amerikanske selskapet jCyte la frem resultater like før jul fra sin fase 1/2a kliniske forsøk med såkalte “retinal progenitor cells”.  I denne omgang er forsøkets hovedmål å teste ulike antall celler som injiseres (dosering) og å avdekke eventuelle alvorlige bivirkninger.

Henry Klassen er professor ved University of California Irvine og med-grunnlegger av jCyte, og han sa følgende da resultatene fra 12-måneders studien ble lagt frem: “I denne første kliniske studien så vi en trend av forbedring i korrigert visus på det behandlede øyet. De beste resultatene fant vi i gruppen med høyest dosering. Vi er blitt oppfordret av FDA til å prøve høyere doseringer.”

“Retinal progenitor”-cellene som har fått navnet jCell er bearbeidede stamceller som migrerer og danner nye netthinne-celler når de blir injisert i glasslegemet i øyet. Ett av pasientens øye fikk injisert jCell-cellene mens det andre øyet ikke ble behandlet for å fungere som kontroll. Korrigert visus ble målt flere ganger underveis i forsøket på begge øyne, og målekriteriet for suksess var forskjellen på eventuell endring i korrigert visus mellom behandlet og ubehandlet øye. I gruppen som fikk lavest dosering (500.000 celler) var forskjellen på standardavviket 1 bokstav forbedring etter 12 måneder, mens i gruppen som fikk høyest dosering (3.000.000 celler) var standardavviket etter 12 måneder 9 bokstaver forbedring.

Tilbakemeldingene fra pasienter var oppløftende for forskerne. Mange rapporterte om forbedret syn i form av økt lysfølsomhet, økt evne til å skille mellom farger, bedre leseevne og bedre mobilitet. 28 pasienter deltok i forsøkets fase 1/2a. jCyte rekrutterer allerede til fase 2b med inntil 85 deltakere. jCyte omtaler sikkerhetsresultatene som gode og rapporterer at negative bivirkninger var “milde, forbigående og som forventet av en intra-okulær injeksjon”. Det inntraff ingen såkalte “grad 4-hendelser”; nest høyeste nivå på skalaen over alvorlige bivirkninger.

Betraktninger om bivirkninger i forskning

Hva betyr det egentlig når jCyte sier “ingen grad 4-hendelser”? Skalaen går fra 1 til 5, der 5 er dødsfall. En grad 4-hendelse er ifølge CTCAE, regelverket for kliniske forsøk hos FDA, “livstruende konsekvenser; øyeblikkelig behandling utført”. Til sammenligning er en grad 3-hendelse “alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; innleggelse eller forlenget innleggelse på sykehus, invalidiserende, redusert mulighet til selvhjelp ADL”. Grad 2 er “moderat; minimal, lokal eller ikke-operativt inngrep, begrensende for alders-relevant ADL”. Grad 1 er “mild; asymptomatisk eller milde symptomer, kun klinisk eller diagnostisk observasjon, ingen behandling.”

Jeg har foreløpig ikke funnet en nærmere beskrivelse av registrerte bivirkninger ved dette forsøket, men skulle gjerne sett at heller ingen “grad 3-hendelser” inntraff før jeg stilte meg i kø som deltaker til fase 2b.

For å ytterligere illustrere dette poenget ble det registrert følgende bivirkninger underveis i utviklingen av LUXTURNA (voretigene neparvovec); den nylig godkjente genetiske behandlingen for RPE65-mutasjoner som gir Lebers medfødte blindhet (LCA):

66% av deltakerne i kliniske forsøk med LUXTURNA opplevde bivirkninger som kan ha vært forårsaket av LUXTURNA, injeksjonsprosedyren, bruken av kortikosteroider eller en kombinasjon av disse faktorene.

De mest vanlige bivirkningene som forekom hos over 5% av samtlige deltakere, var røde øyne (25%), cataract (20%), økt trykk (15%), netthinneløsning (10%), maculahull (7%), fortynnet hornhinne (7%), inflammasjon (5%), smerter i øyet (5%) og maculopati (5%).

Dette er for meg et tankekors og en litt ubehagelig påminnelse om at negative bivirkninger er forventet i forskning, og til en viss grad tolerert.  Det er flere gode grunner til å delta i forskning, og jeg fraråder ingen å delta i kliniske forsøk i regi av seriøse aktører dersom de gjør det med åpne øyne. Muligheten til å få bedre syn eller hindre ytterligere synstap veier naturligvis veldig tungt i vurderingen, og enkelte ubehagelige, men forbigående bivirkninger kan være en liten pris å betale. Uten deltakere kan heller ikke forskerne utvikle behandlinger. Men så lenge man befinner seg på forskningsstadiet er det en viss ekstra risiko fordi metodene ennå ikke er perfeksjonerte, og det er viktig at man er klar over det for å gjøre et informert valg om deltakelse.

Medlem av: Retina International